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云南白藥有活血化瘀，止血定痛，消炎散腫之功效；適用于創傷出血，跌打損傷，血腫疼痛等癥。現代臨床研究證實用此方治療甲狀腺結節病、白血病、肝癌及胃癌等癥有較好療效。
典型病例：易XX，男，52 歲，軍人。2000年12月26 日始發現右側頸部腫物，外觀稍紅疼痛。查：右側甲狀腺上外方可觸及核桃大樣的腫物，質硬活動，隨吞咽動作上下移動，無其他自覺癥狀，經當地醫院確診為甲狀腺囊腫合并出血，建議手術治療，本人不同意，遂前來求治。用本法治療1療程后，囊腫明顯縮小，2療程后完全消失，隨訪3年未復發。
討論：本病屬中醫“癭病。”范疇，主要由于水土因素，使氣機不暢，津聚成痰，痰氣壅結頸前所致。病程久者，由氣及血，血行瘀滯以致氣、痰、瘀三者互結而成。云南白藥有活血祛瘀，消腫散結之功，故用其治療本病有較好療效。
典型病例：患者，男，45 歲。2000年元月下肢出現紫斑，診斷為白血病，白血球8／ mm2萬以上，末梢血及骨髓幾乎無異常細胞，1周后血小板降至O／mm2，白血球 1000／mm2，2周后未見再生趨向，持續高熱40℃以上，出血傾向甚劇，紫斑擴大并大量出血，脊髓液亦有浸潤細胞。予云南白藥每日16粒膠囊，同時服用六味地黃湯加多種補陽滋陰藥之煎劑，3 日后血小板開始上升，白血球亦漸增加，約3周后緩解，后改服用云南白藥膠囊每日8粒，服藥3個月恢復工作。2001年6月復發，用藥同前，1個半月后基本緩解，后完全正常并恢復工作。
鄭氏報道用云南白藥口服，每次1克，每日4次治療1例，經支持療法和抗菌素治療無效而處于危急狀態的肝癌患者，服藥第4 天能進食，起床，腹脹略減；第10日患者即步行出院，2 個月后腹部平坦，腹水消失，恢復工作但停藥半年后癌腫轉移。
日本有人曾用云南白藥口服，每日4克，并予補中益氣湯加平胃散治療10 例曾行4次手術治療未愈的胃癌患者，服藥后嘔吐即止，1周后腹痛漸減，3周后腹痛消失，并能進流食，3個月后可進普食，體重增加 4．5公斤，并能獨自步行，2 年后隨訪病情基本穩定。
討論：近幾年來，臨床 已注意到云南白藥的抗腫瘤作用，美國腫瘤研究所在試驗中發現云南白藥提取物有一定的抗瘤活性。中醫認為癌癥多屬癩瘕、積聚等范圍，多因痰結、血瘀所致，而云南白藥有較好活血祛瘀、消腫散結作用，故用其治療癌癥有良效。
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