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Mithra公司近日宣布，美國食品與藥物管理局（FDA）授予其E4治療新生兒腦病（NeonatalEncephalopathy，NE）的孤兒藥資格認定。除此之外，該公司還在開發E4在其他治療領域的潛力，特別是對缺氧缺血性腦病（hypoxic ischemic encephalopathy，HIE，一種危及生命的新生兒窒息）的神經保護（作用）。 HIE約占NE病例的50-80%，是后者的一種亞型，由嬰兒出生之前、過程中或之后不久的供血或供氧減少所致。該綜合征每年在歐洲和美國影響約3萬名新生兒，近1/4患兒夭折在重癥監護室中。對幸存患兒18-22個月的隨訪發現，其中46%存在嚴重神經損傷和長期殘疾。目前HIE主要采用低溫療法或“冷卻”治療，以減少腦損傷，但成本高昂且療效有限。鑒于該病的新生兒高死亡率和發病率以及缺乏可用替代療法的現狀，開發新的基于E4的治療方法可以解決重大的未滿足醫療需求。 基于臨床前試驗，特別是病理生理學、總體幸福感和運動功能方面有前景的結果，FDA授予E4這項治療HIE的孤兒藥資格認定。該藥在2017年已經獲得歐洲藥物管理局（EMA）的孤兒藥資格認定，非臨床項目正在向前推進。該項目之前獲得了資助，Mithra公司將尋求合作伙伴進行臨床開發。 Mitra公司首席執行官Fran?oisFornieri說：“E4獲得治療NE的孤兒藥資格認定，突顯了我們獨有天然E4雌激素平臺的治療領域不僅限于女性健康，還可包括神經保護。歐洲和美國每年約有3萬名HIE患兒，目前療法有限，療效和可及性都不高。我們臨床前研究首批有前景的結果和歐洲與美國的雙重孤兒藥資格認定鼓舞我們努力為這種危及生命的兒科綜合征開發替代療法。” 原文鏈接： Mithra receives Orphan Drug Designation from FDA for E4 in neonatal encephalopathy treatment譯：Katherine 校：曹文東 |
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