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最新消息，FDA官網顯示已批準Gamida Cell公司的同種異體（現貨型）臍帶血細胞療法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干細胞移植所發生的感染。據Gamida Cell公司新聞稿顯示，這是首款基于全球性隨機3期臨床研究獲批的同種異體干細胞移植療法。
干細胞移植是治療血液瘤的一種常見方法，通過將健康的干細胞移植入體內，幫助恢復血細胞的正常生產和功能。通常，在接受移植之前，患者將接受一個療程的化療或放療等，以使身體為新的干細胞植入做好準備，但化療和放療都可能削弱人體免疫系統，因此，干細胞移植可能面臨嚴重的感染風險，有時甚至是致命的感染。 Omisirge由臍帶血中的人類同種異體干細胞經過處理并與煙酰胺培養而成，以單次靜脈注射形式給藥，其每個劑量都是針對特定患者制備，含有來自預先篩選捐贈者的健康干細胞。Omisirge可以加速體內中性粒細胞（白細胞亞群）的恢復，并降低感染風險。Omisirge此前曾獲優先審評資格、突破性療法認定和孤兒藥資格。 Omisirge的安全性和有效性得到了一項隨機、多中心研究的支持，該研究對年齡在12至65歲之間的125名血液瘤受試者進行了Omisirge移植和臍帶血移植的比較。Omisirge的療效是基于患者中性粒細胞恢復所需的時間和移植后的感染發生率兩個指標。 結果顯示：87%的隨機接受Omisirge治療的患者在中位數12天內實現了中性粒細胞的恢復，相比之下，83%的臍帶血移植組患者在中位數22天內實現中性粒細胞恢復。同時，移植后100天，Omisirge組患者出現細菌或真菌感染的概率為39%，而對照組為60%。安全性方面，與Omisirge有關的最常見的不良反應主要包括感染、移植物抗宿主疾病和輸液反應。 據統計，2019年美國約有8000名12歲及以上的血液惡性腫瘤患者接受了異體干細胞移植手術。如果獲批，omidubicel有可能每年在美國治療約2000-2500名患者。 目前造血干細胞移植（HSCT）的造血干細胞（HSC）來源分別為： 1、骨髓（BM）。最早的干細胞來源，以前電視劇里經常能看到骨髓移植，效果很好，但是找配型太難，而且抽髓對捐贈者太痛苦，基本已經被淘汰了。 目前全球已獲批多款干細胞療法，近幾年批準的產品中，除了Omisirge，其他還包括： Stemirac，2018年獲得日本厚生勞動省有條件批準，用于脊髓損傷； Alofisel，最早于2018年在歐盟獲批，2021年該藥獲得日本厚生勞動省批準，用于治療非活動性或輕度活動性管型克羅恩病患者的復雜肛周瘺； Vyznova，2023年3月獲得日本藥品和醫療器械局的監管批準，用于治療大泡性角膜病變。 此外，今年3月Mesoblast公司宣布FDA已接受其同種異基因干細胞藥物Remestemcel-L的生物制品許可申請（BLA），用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者。PDUFA的目標日期為2023年8月2日。 目前全球干細胞療法正處于一種蓬勃發展的狀態，國外已經有多款干細胞療法獲批上市，國內干細胞已經從過去的跟跑、并跑，迅速進入領跑世界再生醫學的國際第一方陣。 在細胞療法領域，免疫細胞療法近幾年都均保持穩步的增長趨勢，但其細胞類型越來越呈現差異化，以及適應癥正在向實體瘤、自免領域以及血液腫瘤的前線治療拓展。 總之，干細胞治療正在迎來肉眼可見的“落地”。 |
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