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近日，生物技術公司Insmed報告了brensocatib在非囊性纖維化支氣管擴張癥中的3期臨床試驗達到了主要終點。試驗結果顯示該藥物在統計學上顯著降低了支氣管擴張患者的肺部病情惡化率。 非囊性纖維化支氣管擴張癥是一種嚴重的慢性肺部疾病，其特征是痰液產生過多，并持續從呼吸道咳出，患者還會頻繁出現呼吸道感染。目前，這種疾病還沒有獲得批準的治療藥物。 Brensocatib是一種口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制劑，DPP1是一種負責激活中性粒細胞絲氨酸蛋白酶的酶。通過抑制DPP1，brensocatib有望減少中性粒細胞介導的疾病（如支氣管擴張）中的肺損傷和炎癥。 隨機、雙盲、安慰劑對照ASPEN研究(NCT04594369)評估了brensocatib對12歲及以上非囊性纖維化支氣管擴張患者的療效和安全性。成人(n=1680)和青少年受試者(n=41)被隨機分配接受brensocatib 10mg、25mg或安慰劑，每天一次，持續52周，然后停藥4周。 研究結果顯示，與安慰劑相比，低劑量的brensocatib在52周時實現了肺惡化率降低21.1%；高劑量實現了19.4%的降低。兩種劑量的統計顯著結果符合試驗的主要終點。 此外，兩種劑量對于衡量首次肺部病情加重的時間以及52周內未出現病情加重的幾率增加的次要終點均達到了統計顯著性。另一個次要終點是測量一秒鐘內用力呼氣量的變化(測量患者可以呼出多少空氣)，只有高劑量顯示出具有統計學意義的結果。 在安全性方面，brensocatib的耐受性良好。研究中報告的不良事件包括普通感冒、咳嗽和頭痛，但這些問題的發生率與安慰劑組的觀察結果沒有太大差異。 基于這些發現，Insmed計劃在今年年底前向美國FDA提交新藥申請，并預計可在2025年中期推出該藥物。FDA此前已授予brensocatib針對該適應癥的突破性療法稱號。此外，該公司還打算尋求歐洲和日本監管部門的批準。 Insmed還在一項2期研究(NCT06013241)中研究brensocatib用于治療不伴有鼻息肉的慢性鼻竇炎患者，并計劃于2024年下半年啟動一項針對化膿性汗腺炎患者的2期研究。 參考來源：'Insmed Announces Positive Topline Results from Landmark ASPEN Study of Brensocatib in Patients with Bronchiectasis’，新聞稿。Insmed Incorporated；2024年5月28日發布。 注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。 |
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