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美國食品藥品監(jiān)督管理局（Food and Drug Administration，F(xiàn)DA）已批準每周注射1次的lonapegsomatropin-tcgd用于替代成人生長激素缺乏癥（growth hormone deficiency，GHD）患者的內(nèi)源性生長激素，擴大了該藥物目前針對兒童GHD的適應(yīng)證范圍。 GHD是一種因生長激素水平不足而導致的罕見疾病，會導致兒童身材矮小，成人出現(xiàn)代謝并發(fā)癥。目前的治療方法是每日注射生長激素（somatropin），然而，許多患者治療依從性是個挑戰(zhàn)。 Lonapegsomatropin是生長激素（即人生長激素）的前藥，每周1次注射可持續(xù)釋放活性未修飾的生長激素。 該藥物于2021年首次獲批，用于治療1歲及以上且體重至少11.8kg的兒童GHD患者。 此次成人適應(yīng)證的獲批是基于一項Ⅲ期、雙盲、隨機foresiGHt研究的結(jié)果。在該研究中，將259名成人GHD患者按1∶1∶1的比例分組，分別接受lonapegsomatropin、每日生長激素和每周安慰劑注射治療。 在38周時，lonapegsomatropin在主要療效終點——軀干脂肪百分比較基線的變化（change from baseline，CFB），以及關(guān)鍵次要療效終點——總瘦體重較基線的變化方面，均顯示出顯著優(yōu)勢（P＜0.0001），在其他指標方面也表現(xiàn)出優(yōu)勢。 在安全性方面，嚴重不良事件的發(fā)生率較低（lonapegsomatropin組為3.4%，安慰劑組為1.2%，生長激素組為2.3%），且lonapegsomatropin組與生長激素組治療相關(guān)不良事件的發(fā)生率相似（分別為24.7%和22.1%）。 成人患者最常見的副作用包括因體液潴留導致的腫脹和甲狀腺激素水平低下。 亞利桑那州立大學醫(yī)學院和克雷頓大學醫(yī)學院巴羅神經(jīng)學研究所的Kevin Yuen博士稱，GHD的典型特征包括身體成分異常、血脂異常和胰島素抵抗，這些會使患者面臨嚴重醫(yī)學并發(fā)癥的風險，包括代謝綜合征和心血管疾病風險增加。 他表示，該疾病還會進一步損害生活質(zhì)量，導致認知功能障礙、抑郁、焦慮、睡眠障礙以及身體和精神動力下降。 因此，Yuen稱：“患者渴望一種負擔更輕的治療方案和一種新的治療選擇，這不足為奇。” 聲明 |
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