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7月8日，AB Science公布了masitinib（馬賽替尼 ）治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）的II/III期AB10015研究積極結果。 AB10015研究是一項雙盲、隨機、安慰劑對照的II/III期試驗，共400例ALS患者分別接受馬賽替尼+利魯唑和利魯唑持續用藥48周治療。主要終點是接受4.5 mg/kg/d 馬賽替尼+利魯唑治療的患者ALSFRS-R評分從基線到第48周的絕對變化，ALSFRS-R進展率低于每月1.1個點（正?；颊叩臉藴剩Ｗ罱K研究到達主要終點，并顯示與第4周的利魯唑對照組相比，4.5 mg / kg /d馬賽替尼+利魯唑治療能夠降低ALSFRS-R評分27%。關鍵性次要終點為PFS（無進展生存期），馬賽替尼+利魯唑治療組PFS中位數為20個月，對照組為16個月，PFS延長25%。其他次要終點一樣存在顯著差異，生活質量下降（ALSAQ-40）減緩29％，呼吸功能惡化減緩22％。 AB10015研究結果是自利魯唑之后ALS領域中最積極的結果，這是酪氨酸激酶抑制劑治療ALS的首個III期積極試驗，同時也是第一個針對小膠質細胞和肥大細胞的藥物試驗。 馬賽替尼是一種c-Kit抑制劑，在肥大細胞激活過程中起著重要作用，如免疫應答，腦內淋巴細胞浸潤，與多發性硬化相關的炎癥反應。 馬賽替尼結構式 ALS也叫運動神經元病，它是上運動神經元和下運動神經元損傷之后，導致包括球部、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。西方國家每10萬人有6人患ALS。 雖然馬賽替尼這次實現了積極結果，但是2018年歐盟藥品準入機構——人用藥品委員會（CHMP）曾因負面新聞拒絕批準馬賽替尼。而在中國地區，馬賽替尼也只有AB Science和廣州博濟醫藥生物一起進行臨床試驗申報。 |
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