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我國尿毒癥的前3位原因是腎炎、糖尿病、高血壓，這些患者數量都很龐大，均以億計。 而尿毒癥的第4位病因，卻是只有150萬～300萬患者的多囊腎病——從這個比例就可以看出來，多囊腎是一種非常嚴重的腎病，進展風險很大，尿毒癥發生率很高。 正如我的一位患者的妻子所說：“對于普通人，多囊腎只是個云淡風輕的名字。只有我們患者，才知道它有多么痛苦可怕。” 什么是多囊腎？多囊腎是一種遺傳病（常染色體顯性遺傳病）。
患者年少時，腎臟通常是正常的，往往在三十歲后，會發現腎臟長出了數不清的囊腫。 囊腫增大導致腎臟體積增大，多數患者40歲后出現腎臟脹痛、腎功能受損，腎臟長度可由10cm增長至30cm以上，導致腎功能喪失、尿毒癥。 多囊腎為什么會發病？多數多囊腎患者的致病基因，是位于16號染色體的PKD1基因，占多囊腎患者的85%. 少數是4號染色體上的PKD2基因，占多囊腎患者的15%. 這兩種PKD基因，可以表達出多囊蛋白（PC1和PC2），多囊蛋白通過多條通路，作用于腎臟的囊腫襯里上皮細胞，使其增殖。 襯里細胞分泌囊內液，使囊腫增大，壓迫腎小球使其缺血硬化壞死，從而破壞腎臟的結構和功能，導致腎功能喪失、尿毒癥發生。 發病機制比較清楚了，開始入手治療吧？ 且慢，要想治療，就要弄明白一個問題： 多囊蛋白是通過哪些通路，促進細胞增殖的？ 這是關鍵。 因為在這個發病過程中，基因很難改變，基因表達多囊蛋白也很難改變。要阻止細胞增殖，只能從多囊蛋白、到襯里細胞之間的這個通路來下手阻斷，但這關鍵的一環，卻沒有研究清楚。 針對這一環節，各學者進行的研究也有了一些眉目，但仍然確定不了詳細機理，還需要進一步研究。所以目前通過藥物對其進行管控，仍有一定的難度。 托伐普坦是一種可以延緩囊腫生長的藥物，但價格昂貴，且無法縮小囊腫、只能延緩，限制了其臨床應用。 也因如此，多囊腎被許多人曲解為為不治之癥。 只能眼睜睜地看著囊腫增大、破壞腎臟嗎？情況不是那么壞。 有研究發現，多囊腎的發病通路中，有一條是上皮生長因子，它可以促進EGF-R的磷酸化，導致襯里細胞增殖。而一些中藥，比如三棱，可以抑制磷酸化，從而抑制襯里細胞增殖。 多囊腎亦是一種本虛標實的腎病，發展到腎衰時虛實夾雜，需要健脾益腎、活血通絡。研究發現：中醫藥可以顯著抑制襯里細胞增殖，縮小囊腫。 我曾做過對照試驗：近年來普遍采用的西藥對癥支持治療，可以延緩囊腫增長、延緩腎功能（內生肌酐清除率）下降速度；而聯用中醫藥后，中西醫結合則可以縮小囊腫、提升內生肌酐清除率。 我們的兩項研究：
表2： 對照組是普利/沙坦、阿魏酸哌嗪等西藥為主的對癥支持治療； 觀察組，在對癥支持治療的基礎上，進行中醫藥治療。 試驗結果： 對照組緩慢進展； 觀察組在治療后的1個月，復查囊腫直徑、腎臟體積、腹圍出現縮小，6個月后持續改善。 通過控制襯里細胞增殖和囊內液增加，可以逆轉囊腫的生長，而囊腫的數量基本不變。 多囊腎能治好嗎？多囊腎是基因遺傳病，在基因治療技術出現突破性進展之前，致病因素不可根除，不存在完全治愈。
如果打算像慢性腎炎那樣，各項關鍵指標幾乎完全恢復正常，是不現實的想法。 但這不是任其進展的理由。 在內科常見的各種疾病中，只有急性肺炎是可以明確能治好的，人類的絕大多數疾病，都是不可治愈的疾病。醫學之所以吸引無數仁人同道前赴后繼刻苦鉆研，正是因為明知它困難，卻仍要做出貢獻。 多囊腎病友們，我們攜手加油！ |
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