|
《柳葉刀》子刊最新發(fā)表的一項(xiàng)研究，為代謝相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）患者帶來(lái)了令人振奮的新希望。這種疾病是脂肪肝發(fā)展的嚴(yán)重階段，伴隨肝臟炎癥和損傷，目前有效的治療選擇非常有限。  截圖來(lái)源：The Lancet Gastroenterology & Hepatology 創(chuàng)新藥物靶向代謝通路 研究的焦點(diǎn)藥物名為Efimosfermin，它是一種長(zhǎng)效人類成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子21（FGF21）變體。這種藥物通過(guò)調(diào)節(jié)關(guān)鍵的代謝通路發(fā)揮作用，目標(biāo)是： 顯著降低肝臟脂肪含量 改善肝臟損傷和炎癥 甚至逆轉(zhuǎn)肝臟纖維化 最方便的是，它只需每月一次皮下注射。  顯著療效：近九成患者獲益 這項(xiàng)在美國(guó)12家醫(yī)學(xué)中心開(kāi)展的2a期臨床試驗(yàn)納入了102名成年MASH患者。患者被隨機(jī)分組，分別接受不同劑量（75mg, 150mg, 300mg）和給藥頻率（每2周或每4周一次）的Efimosfermin注射，或安慰劑注射，治療持續(xù)12周。 核心結(jié)果令人矚目： 1. 整體高效：在可評(píng)估的Efimosfermin治療患者中，高達(dá)89% (47/53)的患者肝臟脂肪含量減少了至少30%！ 2. 最優(yōu)方案：接受最高劑量（300mg）且每月僅需注射一次的患者組（隊(duì)列5）效果最為突出——所有11名患者（100%）的肝臟脂肪均減少超過(guò)30%。 3. 多組亮眼：多個(gè)劑量組（75mg每2周、150mg每4周、150mg每2周）實(shí)現(xiàn)≥30%脂肪減少的患者比例也均超過(guò)90%。 4. 遠(yuǎn)超安慰劑：與此形成鮮明對(duì)比的是，安慰劑組僅有7% (2/30)的患者達(dá)到同等程度的脂肪減少。  截圖來(lái)源：The Lancet Gastroenterology & Hepatology 安全性可控 在安全性方面： 接受Efimosfermin治療的患者中，約66%報(bào)告了與治療相關(guān)的不良事件，安慰劑組為49%。 最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是輕至中度的胃腸道反應(yīng)（如惡心、嘔吐、腹瀉），這些反應(yīng)通常無(wú)需特殊干預(yù)即可自行緩解。 整個(gè)研究期間未發(fā)生與治療相關(guān)的死亡事件。  未來(lái)可期 這項(xiàng)重要的2a期臨床試驗(yàn)結(jié)果為Efimosfermin治療MASH提供了堅(jiān)實(shí)的初步證據(jù)。它展現(xiàn)出顯著降低肝臟脂肪的強(qiáng)大能力，同時(shí)具備可接受的安全性特征。這些積極數(shù)據(jù)表明，Efimosfermin有巨大潛力成為未來(lái)對(duì)抗MASH的全新且前景廣闊的治療武器。當(dāng)然，其長(zhǎng)期療效和安全性仍需更大規(guī)模的后期臨床試驗(yàn)來(lái)進(jìn)一步驗(yàn)證。 |
|
|
