|
2025年8月12日，全球呼吸疾病治療領域迎來歷史性突破：美國FDA正式批準Insmed公司研發的brensocatib上市，用于治療12歲及以上非囊性纖維化支氣管擴張癥（non-CF bronchiectasis）患者。這是全球首個獲批的二肽基肽酶1（DPP1）抑制劑，標志著支氣管擴張癥這一長期缺乏有效治療手段的慢性呼吸系統疾病，終于迎來了首款靶向藥物。 填補空白：首個靶向療法終獲突破 非囊性纖維化支氣管擴張癥是一種慢性、進行性肺部疾病，特征是氣道不可逆擴張、反復感染和慢性咳嗽咳痰，嚴重影響患者生活質量。盡管臨床需求迫切，但長期以來，治療手段仍以抗生素、祛痰藥和物理治療為主，缺乏針對疾病核心機制的靶向藥物。 brensocatib的獲批，正是對這一治療空白的重大填補。作為一款口服、選擇性、可逆性DPP1抑制劑，它通過抑制DPP1酶活性，阻斷嗜中性粒細胞絲氨酸蛋白酶（NSPs） 的活化，從而抑制中性粒細胞驅動的炎癥級聯反應——這正是支氣管擴張癥等疾病中氣道損傷的關鍵病理機制。 III期臨床數據亮眼：顯著降低急性加重風險 此次獲批基于ASPEN III期臨床試驗的積極結果，該研究是迄今為止規模最大的支氣管擴張癥臨床研究，共納入超過1680名患者，隨訪長達48周，采用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照設計。 關鍵數據顯示： - 年化急性加重率顯著下降：
兩種劑量均達到統計學與臨床雙重顯著性，意味著患者每年的急性發作次數平均減少約20%。 - 首次加重時間顯著延長，無加重患者比例提升 - 藥物整體耐受性良好，安全性可控 研究完整數據已發表于國際頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》（NEJM），為brensocatib的療效與安全性提供了強有力的循證支持。  從受理到獲批：加速審評彰顯臨床價值 早在2025年2月，FDA便受理了brensocatib的新藥申請（NDA），并授予優先審評資格，反映出該藥在未滿足臨床需求領域的重大潛力。此次正式獲批，也印證了監管機構對其創新性和臨床價值的高度認可。 值得一提的是，brensocatib最初由阿斯利康研發，2016年10月，Insmed公司通過授權協議獲得其全球獨家開發與商業化權益，歷經近十年深耕，終將這一創新藥推向市場。 新機制引爆研發熱潮：DPP1靶點成呼吸領域新星 brensocatib的成功，不僅是一款藥物的勝利，更點燃了整個行業對DPP1靶點的熱情。這一全新作用機制，有望拓展至其他中性粒細胞介導的慢性炎癥性疾病，如慢性阻塞性肺病（COPD）、伴有鼻息肉的慢性鼻竇炎（CRSwNP）等。 目前，全球多家藥企正加速布局DPP1抑制劑賽道： - 復星醫藥：其自主研發的口服DPP1抑制劑XH-S004，已將海外權益以6.45億美元授權給美國Expedition公司。該藥目前在中國處于支氣管擴張癥II期臨床、COPD Ib期臨床階段，國際化步伐迅速。 - 海思科：DPP1抑制劑HSK31858已進入支氣管擴張癥III期臨床，并獲批開展COPD適應癥臨床試驗，進展領先國內同行。 - 恒瑞醫藥：其DPP1抑制劑處于Ib期臨床階段，聚焦COPD等炎癥性疾病，展現出大型藥企在創新呼吸藥領域的戰略布局。 展望未來：DPP1或成慢性氣道病治療新支柱 隨著brensocatib的上市，DPP1抑制劑正式從實驗室走向臨床，開啟呼吸系統疾病治療的“靶向時代”。其核心優勢在于： - 機制創新：直擊中性粒細胞介導的炎癥源頭 - 口服便捷：提升患者依從性 - 適應癥潛力廣：有望覆蓋多種慢性炎癥性肺病 未來，隨著更多DPP1抑制劑進入臨床后期，我們或將看到這一類藥物成為慢性氣道疾病的基礎治療方案之一，甚至與現有療法（如抗炎藥、生物制劑）形成聯合治療策略。 參考資料： https://investor./2025-04-23-New-England-Journal-of-Medicine-Publishes-Positive-Results-from-Insmeds-Pivotal-Phase-3-ASPEN-Study-of-Brensocatib-in-Patients-with-Bronchiectasis?utm_source=chatgpt.com 聲明：本文旨在促進醫藥學術的溝通和交流，僅供醫療衛生專業人士參閱，梅斯醫學不對任何藥品和/或適應癥作推薦。文中涉及的藥品信息僅供參考，不能以任何方式取代專業的醫療指導，也不應被視為診療建議。若您想了解具體疾病診療信息，請遵從醫院醫生的意見或指導。 |
|
|
