【佩瑪貝特】PBC兩年不降的指標15天搞定？

這是一位49歲的女性患者，確診原發性膽汁膽管炎(PBC)兩年多，指標始終波動，加用佩瑪貝特以后，僅15天復查，身體各項指標竟達到兩年最佳。ALP正常后大大緩解了病情，總膽紅素也正常了。

2025年7月20日檢查結果顯示：總膽紅素21.30↑，堿性磷酸酶189↑。

服用佩瑪貝特后，2025年8月12日復查結果：總膽紅素降至正常！
堿性磷酸酶也降低至正常范圍！

PBC是一種自身免疫性肝病 —— 免疫系統誤把肝臟內的膽管細胞當作 “敵人” 攻擊，導致膽管損傷、膽汁淤積。

• 早期信號：乏力、皮膚瘙癢（膽汁酸刺激皮膚）、黃疸（膽紅素升高），不少患者甚至在體檢時才發現 ALP、GGT 等肝功能指標異常。

• 疾病進展：若不控制，膽汁長期淤積會損傷肝細胞，逐漸發展為肝纖維化、肝硬化，嚴重影響生活質量。

目前，PBC的一線治療是熊去氧膽酸（UDCA），它能促進膽汁排出，保護膽管細胞。但約 30% 患者對 UDCA 應答不佳（指標仍異常，疾病持續進展），此時就需要二線治療藥物接力，佩瑪貝特正是其中的關鍵角色。它是屬于 PPARα 受體激動劑，作用 “靶點” 很明確：

? 調節膽汁酸代謝：減少肝臟內有害膽汁酸的積累，緩解膽汁淤積對肝細胞和膽管的損傷；

? 改善肝功能指標：降低 ALP、GGT、膽紅素等關鍵指標（這也是指標大幅改善的核心原因）；

? 協同增效：可與熊去氧膽酸（UDCA）聯合使用，為一線治療應答不佳的患者提供新方案。

佩瑪貝特能成為 PBC 二線用藥優選，主要因其具有獨特藥代動力學特點、良好的安全性和確切的療效。

• 藥代動力學優勢：佩瑪貝特主要通過肝臟代謝清除，僅有約14.5%的藥物及其代謝產物經腎臟排出，對腎功能影響小。

• 安全性高：佩瑪貝特用藥組谷丙轉氨酶較基線可下降12%，谷草轉氨酶下降10%，安全性更高，契合慢性病患者長期用藥需求。

• 降脂效果好：佩瑪貝特可調節脂質代謝基因表達，促進脂肪酸的 β- 氧化，加速甘油三酯（TG）的分解代謝，還能上調載脂蛋白 A-I 等的表達，提升高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C）水平。能有效彌補他汀類藥物在降脂方面的不足，為血脂異常的 PBC 患者提供更全面的血脂調控方案。

• 臨床療效確切：多項臨床研究數據顯示，對于 UDCA 應答不佳的 PBC 患者，加用佩瑪貝特或者從其他貝特類藥物轉換為佩瑪貝特治療，可以改善患者肝功能指標（包括 AST、ALT、GGT、ALP 等）以及肌酐、腎小球濾過率等指標，還能改善患者的 GLOBE 評分，對患者預后改善有積極影響。

?? 遵醫囑是前提：佩瑪貝特是處方藥，劑量、療程需醫生根據病情（肝功能分級、合并癥等）定制；

?? 監測不能停：用藥期間需定期復查肝功能、血脂等，觀察療效和副作用；

?? 個體有差異：并非所有PBC患者都適合佩瑪貝特（如嚴重肝腎功能不全者需謹慎）。

這個案例，是醫學進步與規范治療的雙重勝利：既離不開精準判斷（及時啟用二線藥物），也源于患者的配合。

對于 PBC 患者來說，疾病控制的關鍵是 “早干預 + 遵醫囑 + 定期監測” —— 即使一線藥效果不佳，還有佩瑪貝特等二線方案接力，醫學的進步始終在為我們托底。